Таргетная терапия, вакцины и искусственный интеллект. Как онкология добилась невиданного прорыва

Рак поджелудочной железы — один из самых трудных для лечения. По данным American Cancer Society, пятилетняя относительная выживаемость для всех его подтипов составляет около 13%. В 90% случаев у рака поджелудочный железы есть свой биомаркер, на который можно направить таргетную терапию, — мутировавший ген KRAS, который заставляет клетки неограниченно делиться. На конференции ASCO 2026 было представлено исследование, согласно которому продолжительность жизни пациентов с раком поджелудочной железы увеличилась в два раза при терапии дараксонразибом. Препарат также чаще останавливал или обращал вспять рост опухоли 33% пациентов с этой мутацией против стандартных 11%.

На той же конференции были представлены другие впечатляющие результаты таргетной терапии — препарат Лорлатиниб для пациентов с ALK-положительным немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ). На НМРЛ него приходится около 80–85% случаев рака легкого, но ALK-положительный вариант встречается примерно у 3–5% пациентов. Лорлатиниб позволяет обеспечить семилетнюю выживаемость более 50% пациентов, тогда как препарат предыдущего поколения — лишь 3%. 

Оба исследования добились такого результата благодаря инновациям в области таргетной терапии — наиболее эффективного направления в онкологии в последние годы.

Часто рак называют по типу пораженной ткани (рак легкого или рак молочной железы), но давно известно, что за раком одной и той же ткани могут стоять опухоли с разными генетическими поломками, белковыми профилями, клеточными программами, микроокружением и клиническим поведением. Более того, различаться могут опухоли у разных пациентов, разные участки одной опухоли и первичный очаг по сравнению с метастазами. Обычная химиотерапия действует без разбора и просто ударяет по клеткам, которые делятся быстрее остальных, но в организме быстро обновляются и здоровые ткани: слизистая кишечника и рта, клетки волосяных фолликулов, костный мозг. Поэтому вместе с опухолью под удар попадали и они: отсюда тошнота, язвы во рту, выпадение волос, нарушения кроветворения. Таргетные препараты действуют тоньше, нацеливаясь на конкретные мишени, биомаркеры. Сейчас лечащий врач всё чаще задается вопросами о внутреннем устройстве опухоли — такое обследование называют биомаркерным тестированием: в образце опухоли ищут гены, белки и другие признаки, которые могут подсказать, какой препарат подойдет конкретному пациенту, после чего начинают таргетную терапию. У двух людей с одним и тем же типом рака опухоли могут отличаться на молекулярном уровне, а значит, и лечение для них может быть разным. 

Даже одна опухоль может быть мозаикой: в разных ее участках клетки могут выглядеть по-разному, опираться на разные молекулярные механизмы роста и по-разному отвечать на лечение. Яркий пример — аденокарцинома легкого: в пределах одного образца могут соседствовать участки с разным строением, молекулярным статусом и активностью генов. Так происходит потому, что опухоль постоянно меняется во время роста. Ее клетки делятся, накапливают новые генетические поломки, а системы ремонта ДНК у многих опухолей работают хуже обычного. Дополнительные различия возникают на уровне работы генов и белков: клетки с похожей ДНК могут запускать разные программы роста, выживания и перемещения.

На поведение опухоли влияет и окружающая ткань. Рядом находятся фибробласты, иммунные клетки и клетки сосудов; они выделяют сигнальные вещества, которые могут ускорять рост опухолевых клеток, помогать им проникать в соседние ткани или переживать лечение. Поэтому опухоль постепенно превращается в пеструю систему клеток с разными свойствами и разной чувствительностью к терапии.

Первые препараты для таргетной терапии появились еще на рубеже веков. Один из них — иматиниб, препарат для лечения хронического миелоидного лейкоза. При этой болезни клетки крови получают сигнал к росту от аномального белка BCR-ABL, а иматиниб же был создан так, чтобы блокировать именно этот сигнал.  В 2001 году FDA одобрило иматиниб для пациентов с хроническим миелоидным лейкозом с филадельфийской хромосомой. Спустя годы стало видно, насколько сильно это изменило прогноз: по данным NCI, если пациент после двух лет терапии иматинибом находится в ремиссии, его ожидаемая продолжительность жизни сопоставима с человеком того же возраста из общей популяции.

Похожий поворот произошел и в терапии рака молочной железы. У части пациенток опухоль производит слишком много белка HER2, который помогает клеткам расти и делиться. В 1998 году FDA одобрило трастузумаб — антитело, нацеленное на HER2, — для лечения HER2-положительного метастатического рака молочной железы. Это ранний пример терапии, где препарат выбирали уже не только по органу, а по молекулярному признаку опухоли.

Таргетная терапия уже не единственная дорога к точному лечению. На конгрессе ASCO 2026 в Чикаго ученые рассказали о спектре успешных экспериментов в онкотерапии. Они устроены по-разному, но держатся на одной той же мысли: сперва найти уязвимость опухоли, а потом создать лечение точно под нее.

Персонализированная мРНК-вакцина против рака

Слово «вакцина» привычно связано с профилактикой, но в онкологии так называют лечебный препарат — его получает человек, который уже болен. Работает такая терапия индивидуально и адресно. У пациента берут образец опухоли, читают ее мутации и собирают вакцину под те молекулярные приметы рака, которых нет у здоровых клеток. Дальше иммунная система получает ориентировку и сама находит опухоль. Одной из главных новостей ASCO 2026 стало пятилетнее исследование препарата Интисмеран Аутоген (Intismeran Autogene, mRNA-4157) компаний Moderna и Merck: у пациентов с меланомой высокого риска вакцина вместе с иммунопрепаратом пембролизумабом снизила риск рецидива или смерти на 49%, и за пять лет наблюдения этот эффект удержался. Сейчас вакцину проверяют в крупных исследованиях третьей фазы — на меланоме, раке легкого и раке почки.

CAR-T-терапия добралась до солидных опухолей

CAR-T-терапия — это лечение собственными клетками пациента. У человека берут его иммунные клетки и в лаборатории перестраивают их так, чтобы они узнавали рак, после чего возвращают обратно. По сути, это живой препарат. Долгое время такой подход работал главным образом против рака крови, а плотные (солидные) опухоли ему не поддавались. 

24 июня 2026 года регулятор Китая одобрил препарат Сатрисел (Satricel) компании CARsgen для лечения рака желудка — первую в мире CAR-T-терапию для солидной опухоли. В исследовании такая терапия примерно вдвое отодвигала момент, когда болезнь снова шла в рост. Наконец, было показано, что живые клетки-лекарства можно настроить против таких опухолей, которые раньше им не давались.

Антитело, доставляющее лекарство прямо в опухоль

У этого подхода довольно длинное название — «конъюгат антитело-лекарство», но идея простая. Антитело служит навигатором: оно само находит опухолевую клетку. К нему прикреплено лекарство, которое срабатывает уже внутри клетки, поэтому здоровые ткани почти не страдают. 

На ASCO 2026 продемонстрировали препарат Сацитузумаб Говитекан (Sacituzumab Govitecan). При тройном негативном раке молочной железы, плохо поддающемся лечении, препарат сдерживал болезнь заметно дольше обычной химиотерапии: около 11 месяцев против 8 в комбинации с иммунотерапией. Препарат же Изабрен (Izabren), первый в мире «навигатор» сразу с двумя мишенями (EGFR и HER3), показал результат почти на половине пациентов с раком легкого.

Удар по мишени RAS, которую считали недосягаемой

Мутация в гене RAS встречается во многих опухолях, но десятилетиями под нее не удавалось сделать препарат. Мишень так и называли — «недосягаемой для лекарств». Дараксонразиб, о котором шла речь в разделе про рак поджелудочной железы, — одно из первых лекарств, которому это удается: он открывает новую волну пан-RAS-препаратов, которые наконец могут поразить эту мишень. Если результат подтвердится в больших исследованиях, лечение получат пациенты, которым прежде предложить было почти нечего.

Поиск опухоли по анализу крови

Чтобы прицельно бить по мишени, ее сначала нужно увидеть, поэтому диагностика не менее важна, чем подбор терапии. Всё больше и больше набирает силу жидкая биопсия — анализ крови, который улавливает обрывки опухолевой ДНК. По ним можно подобрать подходящий таргетный препарат, а со временем — научиться замечать болезнь раньше, чем ее покажет снимок. На ASCO 2026 жидкая биопсия стала одной из сквозных тем: в десятках докладов обсуждали, что такой анализ способен не только предсказывать исход, но и направлять лечение — усиливать его эффект или, наоборот, смягчать его. Так, в одном из исследований анализ опухолевой ДНК в конце лечения лимфомы предсказывал рецидив точнее, чем привычный снимок ПЭТ/КТ.

Вакцины, живые клетки, антитела-навигаторы и молекулы, придуманные ИИ, — на первый взгляд кажется, что список подходов к онкотерапии очень разношерстный, однако все они подчиняются той же логике, что лорлатиниб и дараксонразиб: найти у опухоли слабое место и ударить точно по нему. Меняется лишь способ удара — и на конгрессе 2026 года про такие способы стало известно значительно больше. Участники ASCO 2026 отметили, что эта встреча оказалась одной из самых значимых для практики за последние годы: непривычно большая доля докладов показала результаты, способные сдвинуть стандарты лечения.

ИИ всё чаще не просто перебирает готовые молекулы, а конструирует новые и сам находит мишени для удара. Первое весомое доказательство, что подход рабочий, опубликовали в Nature Medicine в 2025 году. Препарат Рентосертиб (Rentosertib) компании Insilico Medicine — молекулу спроектировал ИИ против мишени, которую он же и обнаружил, — успешно прошел раннюю фазу испытаний. Препарат был против легочного фиброза, а не рака, но эксперимент с ним показал, что метод работает. Своего часа ждет компания Isomorphic Labs из Google DeepMind — та же команда, что создала Alpha Fold для расшифровки структуры белков. Первые клинические испытания их противораковых препаратов обещают начать к концу 2026 года.

Развитие таргетной терапии сегодня невозможно представить без ИИ. Точная онкология опирается на интеграцию генетики, транскриптомики, протеомики и клиники, а искусственный интеллект позволяет быстро выявлять скрытые закономерности в этих данных и увязывать молекулярный профиль опухоли с оптимальной схемой лечения. Платформы типа Watson for Genomics и аналогичные решения анализируют геномные изменения и актуальные исследования, чтобы рекомендовать таргетные препараты и комбинации, которые подходят конкретным мутациям.

Сегодня ИИ уже стал одним из ключевых инструментов не только в таргетной терапии, но и в онкологии в целом: он помогает раньше выявлять рак, точнее подбирать лечение и сопровождать пациента на всех этапах терапии. Так, например алгоритмы ИИ анализируют КТ, МРТ, маммографию и другие изображения, находя мельчайшие узлы и предраковые изменения, которые могут быть не видны врачу. Это повышает чувствительность скрининга, особенно для рака легкого, молочной железы, простаты и др. Также системы на основе машинного обучения сопоставляют данные пациента (анамнез, изображения, биопсия, биомаркеры) с большим массивом клинических случаев и рекомендаций, предлагая варианты терапии, сопоставимые по качеству с решениями экспертов.

Учитывая то, как быстро сегодня развивается ИИ, на следующей конференции ASCO нам стоит ожидать еще больше впечатляющих результатов прорывных исследований.